Bevor ein Medikament auf den Markt kommt, durchläuft es mehrere Studienphasen. Mit jeder Stufe wächst die Zahl der Teilnehmer, und viele Kandidaten scheiden unterwegs aus.
Für Biotech-Unternehmen ist die klinische Entwicklung der Kern des Geschäfts. Bis ein Wirkstoff zugelassen wird, vergehen oft viele Jahre, und der Weg folgt einer festen Abfolge von Studienphasen. Die US-Arzneimittelbehörde FDA beschreibt sie in ihrem Überblick zum Entwicklungsprozess.
In Phase 1 wird ein Wirkstoff erstmals am Menschen untersucht, laut FDA an 20 bis 100 gesunden Freiwilligen oder Erkrankten. Im Mittelpunkt stehen Sicherheit und Dosierung. Rund 70% der Wirkstoffe erreichen laut FDA die nächste Phase.
Phase 2 umfasst bis zu mehrere hundert Patienten mit der jeweiligen Erkrankung. Hier geht es um Wirksamkeit und Nebenwirkungen. Nur rund 33% der Kandidaten schaffen laut FDA den Sprung in die nächste Phase. Für viele Unternehmen ist diese Stufe der entscheidende Test.
Phase 3 schließt 300 bis 3.000 Teilnehmer ein. Diese Studien sollen den Nutzen bestätigen und seltenere Nebenwirkungen erkennen. Laut FDA gehen rund 25 bis 30% der Wirkstoffe aus dieser Phase in die nächste über. Nach erfolgreichen Studien stellt das Unternehmen den Zulassungsantrag.
Auch nach der Marktzulassung endet die Beobachtung nicht. In Phase 4 werden Sicherheit und Wirksamkeit an mehreren tausend Patienten weiter verfolgt.
Multipliziert man die Übergangsquoten der FDA, gelangen rechnerisch nur rund 6 bis 7% der Wirkstoffe, die Phase 1 beginnen, über Phase 3 hinaus. Für die Einordnung von Biotech-Nachrichten ist deshalb wichtig, in welcher Phase sich ein Projekt befindet. Ein positives Ergebnis in Phase 1 hat eine andere Aussagekraft als ein erreichter Endpunkt in einer großen Phase-3-Studie.
U.S. Food and Drug Administration, The Drug Development Process, Step 3: Clinical Research: fda.gov
